豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病 ，而且是其中的重症类型 ，发病率不到六万分之一 。但随着科技的发展 ，脐带血干细胞移植不但能够有效治疗此类免疫系统相关罕见病 ，且有望纳入地方医保 ，为像豆豆这样的患者减轻治疗的经济负担 。

脐带血是胎儿娩出 、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液 ，富含造血干细胞 。据美国纽约血液中心的统计数据 ，脐带血可用于80多种疾病的治疗 ，全球的脐带血应用总数已经超过50000例 。

我国脐带血应用起步较晚 ，但发展很快 。根据公开数据显示 ，我国脐带血的移植应用目前已超过11000例 。

在临床实践中 ，相比骨髓与外周血造血干细胞移植 ，脐带血具有来源丰富 、获取便捷 、资源纯净 、移植物抗宿主反应轻 、治疗费用低等优点 。而脐带血库作为实体库 ，与骨髓数据库相比 ，在配型环节能为患儿节省1-2个月的配型时间 ，无疑会大大提高患儿的生存几率 。

在我国 ，脐带血造血干细胞技术现已应用于急性白血病 、慢性白血病 、骨髓增生异常综合征 、再生障碍性贫血 、地中海贫血 、淋巴瘤等11大类疾病的治疗 ，已经是非常成熟的一项技术。随着对脐带血的认识不断提高 ，也发现这项技术可用于治疗很多罕见病 。

根据中华医学会给出的定义 ，罕见病是指发病率低于1/500000或者新生儿发病率低于1/10000的疾病 。目前全球已经发布约7000种罕见病 。由于我国人口基数大 ，罕见病总患病人数超过千万 ，因此也并不罕见 。

虽然有了成熟的技术 ，但也需要有经济上的支撑 。每年复旦大学附属儿科医院都要接诊400名罕见病患者 ，但因为经济负担太重 ，很多家长还没等到移植就已经负债累累 。

“经济负担肯定重 ，用他们的话说一次感染 ，也许就是几十万 。”豆豆的母亲徐女士说 。

正是看到了罕见病诊治难 、治疗贵的问题 ，政府部门对于罕见病的认识和扶持力度也在提高 。经过长期的论证 ，脐带血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上了日程 ，目前评审阶段已经全部完成 ，正式结果将在不久后发布 。